Ключова разлика – Ex Vivo срещу In Vivo генна терапия
Генната терапия е важна техника, която се използва за лечение или предотвратяване на генетични заболявания чрез въвеждане на гени за липсващи или дефектни гени. Някои заболявания могат да бъдат излекувани чрез вмъкване на здрави гени на мястото на мутирали или липсващи гени, отговорни за заболяването. Генната терапия се прилага най-вече за соматични клетки, отколкото за зародишни клетки, и може да бъде категоризирана в два основни типа, наречени Ex vivo генна терапия и In vivo генна терапия. Ключовата разлика между Ex vivo и In vivo генна терапия е, че терапевтичните гени се прехвърлят в in vitro клетъчни култури и се въвеждат отново в пациент при ex vivo генна терапия, докато гените се доставят директно в тъканите или клетките на пациента, без да се култивират клетките in vitro в in vivo генна терапия.
Какво е Ex Vivo генна терапия?
Генната терапия Ex vivo е вид генна терапия, която включва външна модификация на клетката на пациента и повторното й въвеждане на пациента. Клетките се култивират в лаборатории (извън тялото на пациента) и се вмъкват гени. След това стабилните трансформанти се избират и се въвеждат отново в пациента за лечение на заболяването. Генната терапия ex vivo може да се прилага само към определени типове клетки или избрани тъкани. Клетките от костен мозък са клетките, които често се използват за ex vivo генна терапия.
Процедура на Ex Vivo генна терапия
Има няколко основни стъпки, включени в генната терапия Ex vivo, както следва;
- Клетки с дефектни гени се изолират от пациента.
- Изолираните клетки се отглеждат в култури в лабораторията.
- Терапевтичните гени се вмъкват или въвеждат в отглежданите клетъчни култури с помощта на вектори.
- Трансформираните клетки се избират от нетрансформираните и се отглеждат.
- Избрани клетки се трансплантират в пациента.
При ex vivo генната терапия се използват носители или вектори за доставяне на гени в целевите клетки. Успешното доставяне на ген зависи от носителската система и важните вектори, използвани в ex vivo генната терапия, са вируси, клетки от костен мозък, човешка изкуствена хромозома и др. В сравнение с in vivo генната терапия, ex vivo генната терапия не включва неблагоприятни имунологични реакции в тялото на пациента, тъй като генетичната корекция се извършва ин витро. Успехът обаче зависи от стабилното включване и експресия на лечебния ген в тялото на пациента.
Фигура 01: Генна терапия Ex vivo
Какво е In Vivo генна терапия?
Генната терапия in vivo е техника, която включва директно доставяне на гени в клетките на определена тъкан в тялото на пациента за лечение на генетични заболявания. Може да се прилага към много тъкани на човешкото тяло, включително черен дроб, мускули, кожа, бял дроб, далак, мозък, кръвни клетки и т.н. Терапевтичните гени се въвеждат от вирусни или невирусни вектори в пациента. Успехът обаче зависи от няколко фактора като ефективно усвояване на терапевтичния ген, носещ вектори от прицелните клетки, вътреклетъчно разграждане на гените в прицелните клетки и усвояване на гена от ядрото, експресионна способност на гена и др.йени
Фигура 02: Генна терапия in vivo
Каква е разликата между генната терапия Ex Vivo и In Vivo?
Ex Vivo срещу In Vivo генна терапия |
|
| Генната терапия Ex vivo е вид генна терапия, която се извършва извън тялото на пациента. Генната модификация се извършва извън тялото. | Генната терапия in vivo е друг вид генна терапия, която се извършва директно, когато дефектните клетки все още са в тялото. Гените се променят, когато все още са в тялото. |
| Изолация и култивиране | |
| Дефектните клетки се изолират и култивират в лабораторията. | Дефектните клетки не се изолират или култивират в лабораторията. |
| Избор на трансформанти | |
| Стабилните трансформанти се избират преди повторно въвеждане. | Стабилни трансформанти не могат да бъдат избрани. |
| Неблагоприятен имунологичен отговор | |
| Този метод не въвежда неблагоприятни имунологични реакции в тялото на пациента. | Този метод въвежда неблагоприятни имунологични реакции в тялото на пациента. |
Резюме – Ex Vivo срещу In Vivo генна терапия
Терапевтичните гени се въвеждат в тялото на пациента като лечение на определени заболявания. Известно е като генна терапия и може да се извърши по два начина, а именно ex vivo генна терапия и in vivo генна терапия. Разликата между ex vivo и in vivo генната терапия е, че вмъкването на ген при ex vivo генната терапия се извършва в клетъчни култури извън тялото на пациента и коригираните клетки се въвеждат отново в пациента, докато при in vivo генната терапия гените се въвеждат директно в вътрешни целеви тъкани без изолиране на клетките. Успехът и на двата процеса зависи от стабилното въвеждане и трансформиране на терапевтичните гени в клетките на пациента.
